La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di acoramidis, innovazione terapeutica per i pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM). Il farmaco sarà disponibile per gli adulti colpiti dalla forma wild-type, legata all’età, così come per quelli con la variante ereditaria della malattia. L’ATTR-CM è una malattia grave e progressiva, che causa una cardiomiopatia restrittiva, portando a insufficienza cardiaca. I pazienti affetti sono continuamente a rischio di peggioramenti a causa dell’accumulo di fibrille amiloidi – piccole aggregazioni di proteine – nel cuore. Acoramidis è una piccola molecola somministrata per via orale, altamente selettiva, che stabilizza la transtiretina, una proteina che trasporta gli ormoni tiroidei, con un’efficacia superiore al 90%. “Acoramidis rappresenta un progresso significativo nel trattamento dell’ATTR-CM, una malattia spesso sottodiagnosticata e progressiva, causata dall’instabilità della transtiretina, che porta alla formazione di amiloide nel cuore con gravi conseguenze come insufficienza cardiaca e aritmie”, dichiara Marianna Fontana, professore di Cardiologia dello University College London UCL, cardiologa presso il National Amyloidosis Centre nel Regno Unito. “L’innovazione terapeutica è essenziale per migliorare gli esiti di questa patologia debilitante. Acoramidis è stato sviluppato appositamente per rallentare la progressione dei sintomi e migliorare la prognosi dei pazienti con ATTR-CM, grazie alla sua capacità di stabilizzare quasi completamente la transtiretina.”
“L’insufficienza cardiaca è una delle sfide più gravi per la salute pubblica a livello globale, e l’ATTR-CM ne è spesso una causa poco conosciuta”, afferma Christine Roth, executive vice president, Global Product Strategy and Commercialization, membro Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer. “L’approvazione di acoramidis in Europa rappresenta un traguardo significativo, poiché offre ai pazienti una nuova opzione terapeutica ad azione rapida, capace di ridurre il rischio di eventi cardiovascolari e rallentare la progressione della malattia.”
