Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec), con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, rappresenta la prima terapia genica one-shot per adulti con emofilia B grave e moderatamente grave (deficit congenito del fattore IX della coagulazione) senza storia di inibitori del fattore FIX, condizione che può avere un impatto significativo nella qualità di vita dei pazienti. “La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale segna un momento storico per l’emofilia B in Italia”, dichiara Lara Pippo, head of Market Access di CSL Behring Italia. “L’obiettivo condiviso con le Istituzioni è consentire alle persone con questa malattia rara di accedere in tempi rapidi a una terapia innovativa, assicurando al contempo la sostenibilità del Sistema Sanitario. È un traguardo che si traduce in nuove prospettive per i pazienti e le loro famiglie.”
L’emofilia B è una malattia rara e potenzialmente letale che in Italia registra 1,5 casi ogni 100mila abitanti. Comporta gravi episodi emorragici, spesso spontanei, a carico delle articolazioni, dei muscoli e degli organi interni. Attualmente, i pazienti necessitano di infusioni continue e a vita di fattore IX per prevenire le emorragie e gestire la carenza congenita della proteina.
