Vamorolone, sviluppato da Santhera e approvato dall’Agenzia Europea per i Farmaci Ema e dall’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne di età uguale o superiore a 4 anni, è inserito dall’Autorità regolatoria in Classe Cnn, e a oggi non è dunque ancora rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale; la valutazione del dossier di prezzo e rimborso è in corso. In questo scenario in evoluzione, Parent Project aps, Associazione pazienti e genitori di figli affetti da DMD, ha realizzato un webinar dedicato alla patologia, con un focus su stato dell’arte, evidenze e accesso al farmaco. L’incontro, tenutosi il 02 ottobre 2025 sulla piattaforma Zoom, ha riscosso forte gradimento e partecipazione, per il tema trattato e il setting, che riproduceva un “ambulatorio virtuale” in cui famiglie, pazienti, clinici e stakeholder si sono confrontati e hanno dialogato sui vari aspetti del nuovo farmaco e sull’iter di accesso in divenire. Il webinar, disponibile gratuitamente su YouTube, è strutturato in una sessione scientifica dedicata a meccanismo d’azione, evidenze cliniche, sicurezza, gestione e accesso di vamorolone, seguita da uno spazio diretto di confronto Q&A che affronta gli aspetti più sensibili nella gestione della DMD dal punto di vista delle famiglie e dei clinici.
“Parent Project aps è un’Associazione di genitori e anche di pazienti che in questi ultimi 20 anni sono diventati per fortuna adulti, grazie ai progressi compiuti dalla ricerca e dalla corretta presa in carico”, dichiara il presidente, Ezio Magnano. “Lo sviluppo di farmaci innovativi come vamorolone è atteso da tutta la comunità Duchenne. Fra le numerose attività che portiamo avanti, la presa in carico dei genitori di bambini Duchenne è quella che più di ogni altra rispecchia la nostra mission: offrire supporto psicologico, e non solo, alle famiglie perché una diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne sconvolge e travolge l’intero nucleo familiare; l’altra attività principe è mettere in contatto le famiglie tra di loro e con i clinici, al fine di garantire la corretta conoscenza delle terapie in fase di sviluppo e della corretta presa in carico quotidiana. La promozione di webinar dedicati è lo strumento più idoneo, veloce e semplice per favorire il dialogo, lo scambio di informazioni, i Centri di riferimento, l’aggiornamento sugli studi clinici e l’arrivo di terapie innovative, ma anche per favorire la consapevolezza sulla Duchenne e aiutare le famiglie a gestirla al meglio. Parent Project – prosegue Magnano – collabora attivamente con tutti gli stakeholder, quindi anche con le Industrie farmaceutiche, perché la sinergia è cruciale per sconfiggere la Duchenne. L’introduzione di vamorolone nella pratica clinica potrebbe rappresentare una novità e opzione farmacologica importantissima nella gestione della DMD in quanto potrebbe dimostrare di portare agli stessi risultati, ma migliori nel tempo, degli steroidi già utilizzati e protezione dagli effetti collaterali. L’inserimento del farmaco in classe Cnn da parte di Aifa è stato un primo passo fondamentale, ma ora vorremmo che fosse completato il più velocemente possibile.”
