La Commissione Europea ha approvato Lanadelumab per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni, estendendone l’indicazione inizialmente approvata e rendendolo il primo trattamento per la prevenzione a lungo termine degli attacchi dell’angioedema ereditario disponibile in Europa per pazienti di età inferiore ai 6 anni. L’estensione dell’indicazione a pazienti pediatrici recentemente approvata è stata associata a un dosaggio aggiuntivo di 150 mg per Lanadelumab soluzione iniettabile in siringa pre-riempita. Lanadelumab 150 mg deve essere utilizzato in pazienti di età pari o superiore a 2 anni e di peso inferiore a 40 Kg per prevenire gli attacchi di angioedema in soggetti con angioedema ereditario (HAE). Lanadelumab è un anticorpo monoclonale completamente umano che lega e riduce specificamente la callicreina plasmatica. Precedentemente indicato per la prevenzione degli attacchi ricorrenti di HAE in pazienti di età pari o superiore a 12 anni nel SEE, l’estensione di indicazione è supportata dai dati clinici dello studio di Fase 3 SHP643-301, in combinazione con i dati estrapolati dello studio pivotale su adulti e adolescenti DX-2930-037 e dai dati sulla qualità relativi alla nuova formulazione in siringa pre-riempita da 150 mg. L’insieme di queste evidenze ha dimostrato la sicurezza e l’efficacia di Lanadelumab nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti pediatrici di età pari o superiore ai 2 anni e il rapporto rischio-beneficio è stato considerato positivo.
“L’angioedema è una malattia genetica rara a trasmissione autosomica dominante: è sufficiente ereditare 1 copia alterata del gene difettoso da 1 dei genitori per manifestare la malattia. Tuttavia, il 20% circa dei pazienti presenta una mutazione genetica insorta spontaneamente, non trasmessa cioè dai genitori, e questa assenza di familiarità può confondere la diagnosi”, dichiara Mauro Cancian, presidente Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema ITACA, e direttore UOSD di Allergologia Azienda Ospedale Università di Padova. “La malattia esordisce in genere a partire dall’età pediatrica e si manifesta con rigonfiamenti improvvisi e ricorrenti che possono coinvolgere il tessuto sottocutaneo e le mucose in diversi distretti. Gli edemi sono molto dolorosi e limitano in maniera considerevole le attività quotidiane perché, se non trattati, possono persistere per diversi giorni. Il coinvolgimento delle vie aeree rappresenta inoltre una emergenza medica per il rischio di soffocamento che l’edema della glottide comporta. L’attuale obiettivo terapeutico dell’angioedema – continua – è quello di consentire ai pazienti una vita perfettamente normale, liberandoli dagli attacchi e dalla paura degli stessi che spesso limitano la quotidianità.”
L’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali, che estende l’indicazione nella popolazione pediatrica a partire dai 2 anni di età, è avvenuta dopo il via libera della Food and Drug Administration statunitense alla richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) nel febbraio 2023, per lo stesso uso esteso di Lanadelumab-flyo. “L’angioedema delle vie aeree superiori, potenzialmente fatale, è stato individuato anche in pazienti di 3 anni e ciò significa che esiste un forte bisogno insoddisfatto nella popolazione di pazienti più vulnerabile affetta da angioedema ereditario”, afferma Alessandra Fionda, medical & regulatory head Takeda Italia. “Il nostro impegno nel segmento delle malattie rare è incessante perché ci poniamo l’obiettivo di rendere disponibili, attraverso un programma in continua crescita di Ricerca e Sviluppo e la preziosa collaborazione con diversi partner, soluzioni concrete per soddisfare le necessità delle persone affette da queste patologie. In questo caso, l’estensione dell’uso del farmaco ad una categoria di pazienti vulnerabile come quella pediatrica, ci rende particolarmente orgogliosi del nostro lavoro e della nostra continua dedizione.”
ANGIOEDEMA EREDITARIO
È una rara malattia genetica che provoca attacchi ricorrenti di edema – gonfiore – in varie parti del corpo, tra cui addome, viso, piedi, genitali, mani e gola. Il gonfiore può essere debilitante e doloroso. Gli attacchi che ostruiscono le vie respiratorie possono causare asfissia e sono potenzialmente pericolosi per la vita. Si stima che l’angioedema ereditario colpisca 1 persona su 50mila in tutto il mondo. Spesso è poco riconosciuta, poco diagnosticata e trattata in maniera non adeguata. Come molte altre malattie rare, il riconoscimento della condizione è molto complesso, con pazienti e famiglie che impiegano anni nell’ansia di cercare di comprendere la propria malattia, ottenere una diagnosi definitiva e accedere ai farmaci di cui hanno bisogno.
