Il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato i risultati definitivi del trattamento con nusinersen dei soggetti con atrofia muscolare spinale (SMA) a esordio tardivo. Questi pazienti riescono a gattonare e, in alcuni casi, addirittura a mantenere la posizione eretta assistita. “La pubblicazione dei risultati dello studio CHERISH sul NEJM sottolinea i notevoli miglioramenti prodotti da nusinersen sulla funzionalità motoria generale e degli arti superiori nei soggetti con SMA a esordio tardivo. Risultati raramente visibili nel normale decorso della malattia, che comporta un costante peggioramento della funzionalità motoria nel corso del tempo”, dichiara il ricercatore principale dello studio, Eugenio Mercuri, dell’U.O.C. Neuropsichiatria Infantile presso il Policlinico Universitario A. Gemelli di Roma. “Durante lo studio, alcuni soggetti trattati con nusinersen hanno raggiunto importanti traguardi motori, tra cui il gattonamento o la stazione eretta assistita, in altri casi la progressione della malattia ha registrato una stabilizzazione o un rallentamento. Abbiamo inoltre osservato un miglioramento della funzionalità degli arti superiori, tra cui il sollevamento di oggetti.”
“I dati pubblicati sul New England Journal of Medicine – commenta Alfred Sandrock, MD, PhD, executive vice president and chief medical officer di Biogen – confermano ulteriormente i benefici per le persone con SMA a esordio tardivo del trattamento con nusinersen, primo e unico farmaco al mondo approvato per la SMA.”
