Sono 3 i giovani pazienti – 2 ragazze Italiane e 1 bambino Ucraino di 12 anni – affetti da malattia autoimmune trattati al Bambino Gesù di Roma per mezzo della terapia genica Car-T. La nuova metodica prevede la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente per renderli capaci di “riconoscere” e aggredire cellule tumorali attraverso l’introduzione di una particolare sequenza di DNA. “Abbiamo benefici rilevanti e sostenuti nel tempo”, dichiara il presidente dell’Ospedale pediatrico, Tiziano Onesti. “Dalla terapia genica giungono risposte concrete a pazienti senza speranza; una sfida per i nostri Sistemi.” I risultati del trattamento eseguito sono stati presentati a Padova, nell’ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo Sviluppo della Terapia Genica previsto dal Pnrr, e ancora a Rotterdam, in occasione dell’ultimo Congresso Europeo di Reumatologia Pediatrica. I 3 pazienti erano affetti in particolare da forme molto gravi di lupus eritematoso sistemico – malattia cronica che può attaccare reni, polmoni e sistema nervoso centrale – e dermatomiosite, rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce la cute e i muscoli scheletrici. In generale, nelle malattie autoimmuni il sistema immunitario, invece di difendere l’organismo da patogeni esterni quali virus e batteri, attacca i tessuti sani propri dell’individuo, identificandoli come estranei e dannosi.