Torna Io per Lei, campagna Telethon che celebra le mamme “rare”...

Anche quest’anno, torna la campagna Io per Lei di Fondazione Telethon, dedicata alla forza delle “mamme rare”, al centro della missione della Fondazione nata...

Leucodistrofia metacromatica. “Terapia genica precoce preserva funzione motoria e capacità cognitive”

La leucodistrofia metacromatica MLD è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo di particolari sostanze chiamate sulfatidi, che se non smaltite correttamente...

Leucemia mieloide cronica e qualità di vita

In Italia ci sono circa 9mila pazienti con leucemia mieloide cronica, un tumore raro del sangue. Grazie ai progressi della ricerca scientifica l’aspettativa di...

Ipoparatiroidismo. Inquadramento epidemiologico e clinico. “Nuove prospettive di trattamento e burden...

L’ipoparatiroidismo è una patologia endocrina caratterizzata da deficit totale o parziale di secrezione di paratormone (PTH) da parte delle ghiandole paratiroidi, che determina una...

Malattie rare. A Napoli, congresso sulla terapia del deficit di Arginasi...

Conoscere per Riconoscere e Trattare: Pegzilarginasi, Terapia Innovativa per il Trattamento dell’ARG1-D. Questo il titolo dell’evento scientifico, organizzato da Immedica Pharma, in programma a...

Via libera di Aifa alla rimborsabilità di asfotase alfa. “Pazienti con...

Da oggi i pazienti affetti da ipofosfatasia avranno uno strumento in più per combattere la malattia. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha infatti dato il...

Acoramidis, nuova terapia contro l’amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM)

La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di acoramidis, innovazione terapeutica per i pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM). Il farmaco sarà disponibile...

Malattie reumatologiche rare, FIRA: “Diagnosi tardiva può compromettere la prognosi”

La Fondazione Italiana per la Ricerca in Reumatologia FIRA richiama l’attenzione sulle malattie reumatologiche rare, patologie poco conosciute ma con un forte impatto sulla...

L’Aifa approva spesolimab (spevigo®) contro la psoriasi pustolosa generalizzata, grave malattia...

Diagnosi tardive, quando non mancate, dovute al difficile riconoscimento di forme sfumate, che rallentano l’accesso al percorso di cura; assenza, fino ad oggi, di...

Momelotinib, nuova terapia per la mielofibrosi approvata dall’Aifa

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che in Italia colpisce 350 persone all’anno con un’incidenza maggiore tra i 60 e i 70...

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“Mi chiamo TED. Probabilmente non sai chi sono: in pochi mi conoscono. Sono una presenza silenziosa, difficile da riconoscere, ma capace di lasciare segni...

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Nel 2024 (dati AIRTUM) sono state stimate circa 11.378 nuove diagnosi di carcinoma della tiroide (paria a circa il 4% di tutti i tumori),...

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Il 27 maggio 2025, Fondazione Onda ETS coinvolge gli Ospedali Bollino Rosa per promuovere l’(H)Open Day dedicato alla prevenzione cardiovascolare, offrendo servizi gratuiti clinico-diagnostici...

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Terapie personalizzate e diagnosi precoce. Questi gli obiettivi della piattaforma dedicata al tumore al polmone finanziata da Fondazione Umberto Veronesi ETS, che in occasione...

Presentato a Roma il I Rapporto sulle Professioni Infermieristiche

Presentato a Roma il I Rapporto sulle Professioni Infermieristiche, realizzato dalla Federazione Nazionale degli Ordini delle Professioni Infermieristiche FNOPI in collaborazione con la Scuola...