La Commissione Europea ha approvato brensocatib per il trattamento delle bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica (non-cystic fibrosis bronchiectasis, NCFB) in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni con due o più esacerbazioni nei 12 mesi precedenti. Il trattamento è una terapia first-in-class, che rappresenta la prima e unica terapia approvata ad oggi per la NCFB in UE, ed è stato sottoposto a valutazione accelerata da parte dell’Ema in quanto ritenuto di rilevante interesse per la Salute pubblica. La NCFB è una malattia cronica e progressiva che può causare danni permanenti ai polmoni e un declino della funzionalità polmonare. A differenza di altre malattie respiratorie caratterizzate da un restringimento delle vie aeree, le bronchiectasie ne provocano un allargamento permanente, rendendo più difficile l’eliminazione del muco e dei batteri e causando infiammazioni e infezioni persistenti. Una caratteristica distintiva delle bronchiectasie è rappresentata dalle frequenti esacerbazioni, o riacutizzazioni, in cui i sintomi – quali tosse, aumento del muco, respiro affannoso e affaticamento – peggiorano. Si stima che nell’Unione Europea circa 600mila persone abbiano ricevuto una diagnosi di NCFB, con circa 2milioni di persone in più potenzialmente non diagnosticate.
“Convivere con le bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica influenza profondamente la vita quotidiana, con ripercussioni negative sia sulla salute fisica che sul benessere emotivo”, dichiara James Chalmers, MBChB, Ph.D., ricercatore capo dello studio Aspen, professore e consulente medico specializzato in Pneumologia presso la Facoltà di Medicina dell’Università di Dundee, Regno Unito. “L’approvazione della Commissione Europea rappresenta una pietra miliare importante per i pazienti e i Medici in Europa, offrendo un trattamento molto atteso che può aiutare a ridurre le riacutizzazioni, potenzialmente rallentare la progressione della malattia e ridefinire il panorama terapeutico per questa malattia debilitante.”
L’approvazione si basa su una valutazione scientifica completa della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio, che include i dati degli studi di fase III Aspen e di fase II Willow, entrambi pubblicati sul New England Journal of Medicine. “La missione di Insmed è sempre stata quella di portare nuove terapie alle comunità di pazienti con bisogni terapeutici non ancora soddisfatti. Con il brensocatib, ora disponiamo del primo trattamento per le bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica approvato nell’Unione Europea, una popolazione storicamente trascurata con esigenze mediche insoddisfatte da tempo”, afferma Martina Flammer, M.D., MBA, chief medical officer di Insmed. “L’approvazione accelerata riflette la solidità dei dati e il potenziale di diventare il nuovo standard di cura per il trattamento dei pazienti affetti da bronchiectasie non correlate alla fibrosi cistica che hanno avuto almeno 2 esacerbazioni precedenti. Siamo grati ai pazienti, ai medici e ai partner che hanno reso possibile questo traguardo.”
L’approvazione della Commissione Europea fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali il 16 ottobre 2025.
