La Sclerosi Multipla (SM) è una malattia infiammatoria del sistema nervoso centrale a decorso cronico; essa costituisce il più comune disturbo neurologico disabilitante d’origine non traumatica in giovani adulti. Si stima che, nel mondo, le persone affette da sclerosi multipla siano circa 2,3 milioni. Nonostante sia caratterizzata da un’ampia varietà di sintomi, quelli osservati con maggiore frequenza includono disturbi focali, intorpidimento e formicolii agli arti, diminuzione della forza muscolare e disturbi della coordinazione. Le forme recidivanti di SM sono le più comuni. Ebbene, da qualche giorno l’EMA (European Medicines Agency) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio (Marketing Authorization Application – MAA) per Cladribina compresse, prodotto sperimentale per il trattamento della Sclerosi Multipla recidivante-remittente. Le compresse di Cladribina sono un pro-farmaco costituito da una piccola molecola di sintesi che agisce in modo selettivo sui linfociti, parte integrante del processo patologico della malattia. Le compresse di Cladribina sono attualmente in fase di sperimentazione clinica e non sono approvate per il trattamento della sclerosi multipla negli Stati Uniti, in Canada ed in Europa.
I dati disponibili
La domanda di autorizzazione all’immissione in commercio include dati di tre studi di fase III (CLARITY, estensione dello studio CLARITY e studio ORACLE-MS) e dello studio di fase II ONWARD. In questi studi, Cladribina compresse ha dimostrato di ridurre significativamente il tasso di ricadute, il rischio di progressione della disabilità e lo sviluppo di nuove lesioni come evidenziato dalle immagini di risonanza magnetica rispetto al placebo in pazienti con SM recidivante-remittente. Oltre ai dati relativi al follow-up a lungo termine raccolti prospetticamente nel registro PREMIERE, la nuova domanda di autorizzazione all’immissione in commercio comprende anche il follow-up di più di 10.000 pazienti-anno, con un periodo di osservazione in alcuni pazienti di oltre 8 anni di terapia.
