Dall’integrazione tra reti oncologiche e network per le malattie rare alla nascita di un Intergruppo Consiliare. Al convegno di Rare&Rarity si disegna il superamento della frammentazione terapeutica. Ottimizzare il patient journey, abbattere i ritardi diagnostici e garantire un accesso equo e semplificato alle terapie orfane di ultima generazione. Queste le priorità emerse a Roma durante il convegno Malattie Rare e Tumori Rari: Innovazioni Terapeutiche e Linee di Indirizzo per la Regione Lazio, promosso dalla rivista di politica sanitaria Rare&Rarity, con il contributo non condizionante di Merck. L’evento ha delineato la candidatura della Regione Lazio a laboratorio nazionale per la sperimentazione di modelli assistenziali replicabili, sfruttando la forte concentrazione sul territorio di Policlinici Universitari, Istituti di ricerca e Centri di eccellenza. La gestione della complessità nel setting delle patologie rare richiede una sinergia strutturata tra l’indirizzo politico e la gestione manageriale della spesa farmaceutica.
In questa direzione si inserisce la nascita, annunciata dalla consigliera Roberta Della Casa, di un Intergruppo Consiliare espressamente dedicato alle malattie rare e ai tumori rari, concepito per orientare scelte legislative e gestionali incisive. “Il valore reale delle straordinarie innovazioni terapeutiche disponibili si misura solo nella capacità del Sistema Sanitario di renderle concretamente accessibili”, dichiara Fabio De Lillo, coordinatore delle attività strategiche sulla spesa farmaceutica della Regione Lazio. “La governance ha il dovere di accompagnare il cambiamento superando frammentazioni e disuguaglianze territoriali mediante modelli organizzativi efficienti.”
Uno dei nodi centrali del confronto scientifico è stata la necessità stringente di interconnettere le reti oncologiche regionali con i network dedicati alle malattie rare, evolvendo verso Percorsi Diagnostico-Terapeutici Assistenziali PDTA realmente multidisciplinari. Il passaggio dalla scoperta scientifica al letto del paziente rappresenta la principale sfida della Medicina traslazionale in questo ambito. Secondo Roberto Poscia, direttore Centro Interdipartimentale Malattie Rare AOU Policlinico Umberto I, la sfida odierna non risiede più solo nella disponibilità biologica del trattamento, ma nella creazione di un ecosistema assistenziale fluido: “Disponiamo di competenze avanzate; la vera sfida è tradurre rapidamente l’innovazione in presa in carico efficace e continuità assistenziale con tempi di accesso adeguati per tutti”, dichiara. Un punto di vista condiviso dal mondo accademico. Bruno Vincenzi, preside della Facoltà di Medicina dell’Università Campus Bio-Medico, ha evidenziato il potenziale strutturale del territorio laziale: “Nel campo dei tumori rari l’innovazione modifica profondamente la clinica, ma necessita di una rete organizzativa solida e condivisa”, afferma. “Il Lazio possiede la ricerca e i Centri di eccellenza necessari per sviluppare percorsi clinici replicabili su scala nazionale.”
Il successo di un modello di governance sanitaria si misura, in ultima analisi, sull’impatto reale nella vita dei pazienti, per i quali le barriere amministrative e la disomogeneità di distribuzione territoriale rappresentano spesso un secondo, grave ostacolo terapeutico. A lanciare un appello congiunto per una medicina più a misura d’uomo sono state Enrica Rossi e Giulia Personeni, fondatrici e presidenti Desmoid Foundation Lazio: “Per un paziente il problema non è solo la disponibilità di una terapia innovativa, ma riuscire ad accedervi senza ostacoli burocratici o ritardi. Istituzioni, clinici e Associazioni devono cooperare per costruire percorsi semplificati e incentrati sulla persona, affinché l’innovazione sia un’opportunità concreta e non un diritto condizionato dalla complessità burocratica del sistema.”
