GSK ha annunciato nei giorni scorsi che efimosfermin, terapia epatica sperimentale da somministrare 1 volta al mese, ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration FDA statunitense e la designazione di Priority Medicines PRIME dall’Agenzia Europea per i Medicinali Ema per il trattamento della MASH.
La MASH è una malattia epatica cronica e progressiva che colpisce fino al 5% della popolazione mondiale ed è una delle principali cause di trapianto di fegato sia negli Stati Uniti che in Europa. L’accumulo di tessuto cicatriziale, o fibrosi, è un fattore predittivo chiave di gravi esiti per i pazienti, tra cui cirrosi, insufficienza epatica e cancro al fegato. Attualmente, le opzioni di trattamento specifiche per il fegato sono limitate per i pazienti con fibrosi da moderata ad avanzata e non esistono trattamenti approvati per la MASH cirrotica (F4).
“La MASH colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia”, dichiara Kaivan Khavandi, vicepresidente senior, responsabile Ricerca e Sviluppo per le Aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione RI&I e responsabile delle Scienze Traslazionali e di Sviluppo di GSK. “Queste designazioni riconoscono il potenziale di efimosfermin e riflettono il crescente slancio di GSK nel campo della salute epatica. Riteniamo che efimosfermin abbia il potenziale per migliorare significativamente lo standard di cura, agendo direttamente sulla fibrosi epatica.”
