È un giovane uomo il primo paziente ad aver ricevuto la terapia genica per l’emofilia A grave. L’infusione è avvenuta a inizio aprile al Policlinico di Milano, e la procedura ha avuto pieno successo, informa la Struttura. La terapia è stata somministrata a distanza di poche settimane dall’autorizzazione regionale che individua il Policlinico come unico Centro hub per il trattamento dell’emofilia di tipo A grave in pazienti adulti. “Questo risultato riveste particolare importanza in occasione della Giornata dell’Emofilia, che si celebra oggi (ieri, 17 aprile 2024, ndr)”, dichiara Flora Peyvandi, direttore della Medicina, Emostasi e Trombosi del Policlinico, presso cui è attivo anche il Centro di Riferimento per l’Emofilia e la Trombosi Angelo Bianchi Bonomi. “La terapia genica rappresenta un passo significativo nella gestione delle patologie emorragiche ereditarie, offrendo nuove prospettive e speranze per migliorare la qualità della vita dei pazienti.”
La terapia genica contro l’emofilia A grave è stata da poco autorizzata in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco ed è quindi erogabile attraverso il Servizio Sanitario Nazionale. Il trattamento standard consiste nella terapia sostitutiva che può comportare frequenti infusioni, ma che in determinati casi comporta lo sviluppo di una complicanza, definita inibitore, che occorre non si sia manifestata affinché la terapia genica sia efficace. “[La terapia genica è indicata] per l’emofilia di tipo A grave in pazienti adulti senza inibitore”, continua Peyvandi. “Se somministrata in questi pazienti, mantiene la sua efficacia per alcuni anni con 1 singola infusione, al momento non ripetibile.”
La sperimentazione di questa tecnica sul primo paziente italiano è avvenuta nel 2019, presso il Policlinico di Milano, e ha contribuito in pochi anni all’approvazione della terapia. “Continueremo a monitorare da vicino il paziente – prosegue Peyvandi – e a seguire i progressi della terapia genica in Policlinico, impegnandoci a portare avanti l’innovazione e a migliorare costantemente le opzioni terapeutiche a disposizione delle persone con emofilia.”
“Il nostro Ospedale assiste numerosi pazienti affetti da emofilia grave o moderata, posizionandoci come uno dei Centri di eccellenza europei per il trattamento di questa malattia”, dichiara Matteo Stocco, direttore generale del Policlinico di Milano. “Questo risultato tangibile è frutto dell’impegno congiunto di Ematologi, Internisti, Infermieri, Tecnici e Ricercatori, oltre a tutte le altre figure professionali che si dedicano quotidianamente alla cura dei nostri pazienti. Siamo fieri di aver ricoperto un ruolo di primo piano fin dall’avvio di questa significativa innovazione nel trattamento dell’emofilia.”