Una patologia che colpisce 5milioni di persone nel mondo e che porta alla perdita progressiva e irreversibile della vista: è l’atrofia geografica (GA), forma avanzata di degenerazione maculare senile (AMD). “La perdita della vista causata dalla GA compromette gravemente l’indipendenza e la qualità della vita, rendendo difficile la partecipazione alle attività quotidiane”, dichiara la dott.ssa Monica Varano, direttrice scientifica dell’IRCCS Bietti, istituto che ha partecipato attivamente a studi internazionali per il trattamento della patologia. “Nelle persone affette da GA, i fotorecettori, che sono cellule fotosensibili, si deteriorano nella macula, una porzione centrale della retina responsabile della visione centrale e della percezione dei colori. Questo danno inizia nella forma di piccole areole che si sviluppano poi in aree più grandi; una persona con degenerazione maculare senile precoce può avvertire problemi con la lettura o la visione notturna. Alla fine, se la malattia progredisce a stadi avanzati, si svilupperanno punti ciechi permanenti (scotomi) al centro del campo visivo.”
Si ritiene che la causa dell’AG sia multifattoriale, con numerosi fattori di rischio ambientali e genetici. La disregolazione della cascata del complemento, una parte importante del sistema immunitario del corpo, gioca un ruolo fondamentale. “L’eccessiva attivazione della cascata del complemento provoca la distruzione di cellule sane, che può portare all’insorgenza o alla progressione di molte malattie tra cui la GA”, continua Varano. “Proprio le diverse fasi della cascata del complemento sono state il principale target dei trial internazionali di questi ultimi anni. Una di queste molecole oggetto di studi è stata il pegcetacoplan, noto anche come APL-2, (di Apellis Pharmaceuticals) che inibisce la scissione del fattore C3 in C3a e C3b.”
Il 17 Febbraio 2023 la Food and Drug Administration statunitense ha approvato syfovre-pegcetacoplan iniezione intravitreale per il trattamento dell’atrofia geografica secondaria alla degenerazione maculare legata all’età. L’approvazione di syfovre si basa sui risultati positivi degli studi di fase 3 Oaks e Derby a 24 mesi su una popolazione ampia e rappresentativa di pazienti, studi internazionali ai quali ha partecipato anche la stessa Fondazione Bietti. syfovre è il primo e unico trattamento riconosciuto dalla FDA per l’atrofia geografica: “In particolare, syfovre è approvato per i pazienti con GA con o senza coinvolgimento subfoveale”, afferma Varano. “Negli studi Oaks e Derby, syfovre ha ridotto il tasso di crescita della lesione GA rispetto al gruppo di controllo e ha dimostrato effetti di trattamento crescenti nel tempo, con il beneficio maggiore (riduzione fino al 36% della crescita della lesione con il trattamento mensile in Derby) che si è verificato tra i mesi 18-24. Il profilo di sicurezza di syfovre è ben dimostrato dopo 12mila iniezioni.” A sua volta, l’Agenzia Europea dei Medicinali sta esaminando una domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per syfovre, con una decisione prevista per l’inizio del 2024.