Fenfluramina ha ottenuto la rimborsabilità in Italia per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut LGS. L’indicazione riguarda l’uso in combinazione con altri farmaci anticrisi per pazienti di età pari o superiore ai 2 anni che abbiano mostrato una risposta insufficiente o assente ad almeno due terapie anticrisi precedenti. Nello studio registrativo, il trattamento con fenfluramina ha dimostrato come il farmaco, in aggiunta ad altri trattamenti anticrisi, abbia ridotto significativamente le crisi da caduta rispetto al placebo. Inoltre, gli stessi dati suggeriscono che fenfluramina produca un beneficio anche sul piano delle funzioni esecutive, sia nei bambini che negli adulti. La sindrome di Lennox-Gastaut è una grave encefalopatia dello sviluppo ed epilettica che insorge in età pediatrica ed è associata a un ritardo nello sviluppo cognitivo e psicomotorio. L’impatto della LGS è di vasta portata, con molte conseguenze oggettive ed emotive per le famiglie e i caregiver. L’introduzione nella pratica clinica di un nuovo efficace rimedio terapeutico è un importante passo avanti nel miglioramento della qualità della vita per i bambini e gli adulti che vivono con questa sindrome.
L’approvazione di fenfluramina per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla LGS è supportata dai dati di sicurezza ed efficacia di uno studio registrativo di fase III. Lo studio ha dimostrato che, in aggiunta ad altri trattamenti anticrisi, fenfluramina riduce significativamente le crisi da caduta rispetto al placebo. “Il farmaco esercita un’azione anticrisi grazie al suo effetto serotoninergico”, spiega Bernardo Dalla Bernardina, già ordinario di Neuropsichiatria Infantile presso l’Università degli Studi di Verona, direttore del Centro di Ricerca per le Epilessie Pediatriche dell’AOUI Ospedale Donna e Bambino di Verona. “Inoltre, possiede un effetto modulante positivo sul recettore Sigma 1, coinvolto nei meccanismi di neuroprotezione e nei processi cognitivi e comportamentali. Nella sindrome di Lennox-Gastaut, l’obiettivo principale della terapia è ottenere un miglior controllo delle crisi, riducendo al contempo gli effetti collaterali spesso inevitabili con i trattamenti attualmente disponibili. Inoltre, è auspicabile che il farmaco contribuisca direttamente a migliorare le performance e la qualità di vita del paziente.”