Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere positivo per l’estensione delle indicazioni sia dell’acido bempedoico che dell’associazione a dose fissa acido bempedoico/ezetimibe, di Daiichi Sankyo e Esperion Therapeutics, raccomandandone l’approvazione come trattamento per ridurre il colesterolo e il rischio cardiovascolare. L’acido bempedoico era stato già approvato per i pazienti adulti affetti da ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta: in associazione a 1 statina o con 1 statina in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti nei pazienti non in grado di raggiungere gli obiettivi terapeutici di colesterolo LDL con la dose massima tollerata di 1 statina oppure in monoterapia o in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti in pazienti intolleranti alle statine o nei quali ne è controindicato l’uso.
Il CHMP raccomanda un aggiornamento delle indicazioni terapeutiche dell’acido bempedoico, aggiungendo che l’acido bempedoico è indicato anche negli adulti affetti da malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata o ad alto rischio di malattia cardiovascolare aterosclerotica per ridurre il rischio cardiovascolare riducendo i livelli di C-LDL, in aggiunta alla correzione di altri fattori di rischio:
- Nei pazienti in trattamento con una dose massima tollerata di 1 statina con o senza ezetimibe;
- Oppure, in monoterapia o in associazione a ezetimibe in pazienti intolleranti alle statine o nei quali ne è controindicato l’uso.
L’associazione a dose fissa in compresse acido bempedoico/ezetimibe era stata già approvata per i pazienti adulti con ipercolesterolemia primaria (familiare eterozigote e non familiare) o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta: in associazione a 1 statina nei pazienti non in grado di raggiungere gli obiettivi terapeutici di colesterolo LDL-C con la dose massima tollerata di 1 statina oltre a ezetimibe; in monoterapia in pazienti intolleranti alle statine o nei quali ne è controindicato l’uso, e che non sono in grado di raggiungere gli obiettivi terapeutici di colesterolo LDL LDL-C solo con ezetimibe; nei pazienti già in trattamento con l’associazione di acido bempedoico ed ezetimibe sotto forma di compresse distinte con o senza statina.
Il CHMP ha raccomandato l’adozione di una nuova indicazione terapeutica anche per l’associazione fissa acido bempedoico/ezetimibe per il trattamento negli adulti affetti da malattia cardiovascolare aterosclerotica accertata o ad alto rischio di malattia cardiovascolare aterosclerotica, per ridurre il rischio cardiovascolare riducendo i livelli di C-LDL, in aggiunta alla correzione di altri fattori di rischio:
- Nei pazienti in trattamento con una dose massima tollerata di 1 statina e non adeguatamente controllati con il trattamento con ezetimibe;
- Oppure, nei pazienti intolleranti alle statine o nei ne è controindicato l’uso e non adeguatamente controllati con il trattamento con ezetimibe;
- Oppure, nei pazienti già in trattamento con l’associazione di acido bempedoico ed ezetimibe sotto forma di compresse distinte.
“Questo parere positivo del CHMP risulta rilevante per migliorare i risultati del trattamento, in quanto siamo ora in grado di rispondere ancora meglio alle esigenze di cura e prevenzione cardiovascolare dei pazienti europei”; dichiara Oliver Appelhans, a capo della Divisione Specialty Daiichi Sankyo Europa. “Questo farmaco first-in-class, di provata efficacia nel ridurre l’ipercolesterolemia e nel prevenire i rischi cardiovascolari, è una testimonianza dei nostri instancabili sforzi per contribuire ad arricchire il panorama dei trattamenti delle malattie cardiovascolari. Il parere del CHMP rafforza ulteriormente il nostro continuo impegno a sostenere gli specialisti e gli ecosistemi sanitari in tutta Europa.”
I pareri positivi del CHMP si basano sui risultati dello studio di fase 3 Clear Outcomes – Cholesterol Lowering via Bempedoic Acid, an ATP Citrate Lyase (ACL) Inhibiting Regimen, che ha arruolato un totale di 13.970 pazienti di età compresa tra i 18 e gli 85 anni e si è svolto in 1.250 Centri in 32 Paesi, tra cui 485 Centri in Europa. I risultati dello studio di fase 3 Clear Outcomes hanno dimostrato una riduzione del 13% del rischio relativo di morte per cause cardiovascolari, infarto miocardico non fatale, ictus non fatale o rivascolarizzazione coronarica (MACE-4). Sono stati inoltre pubblicati i risultati dei principali endpoint secondari e dell’analisi dei sottogruppi.
“Siamo entusiasti del parere positivo del CHMP, che riflette i benefici in termini di riduzione del rischio cardiovascolare che il franchise globale dell’acido bempedoico offre ai pazienti di tutto il mondo”, afferma Sheldon Koenig, presidente e ceo di Esperion. “Quest’ultimo traguardo regolatorio rafforza ulteriormente i nostri sforzi per offrire opzioni terapeutiche innovative per la gestione del rischio cardiovascolare nei pazienti con C-LDL elevato.”
Il CHMP è un comitato scientifico dell’EMA che esamina le richieste di medicinali in base al loro valore scientifico e clinico; la Commissione Europea esaminerà i pareri del CHMP e si prevede che emetterà la sua decisione entro la metà di quest’anno.
