Ivosidenib contro il colangiocarcinoma CCA e la leucemia mieloide acuta LMA”

La disponibilità di ivosidenib in Italia rappresenta un importante passo avanti nella lotta contro il colangiocarcinoma (CCA) e la leucemia mieloide acuta (LMA). Si tratta di un nuovo trattamento orale a bersaglio molecolare, inibitore potente e selettivo dell’enzima isocitrato deidrogenasi 1 (IDH1) mutato, coinvolto nel processo di oncogenesi di molti tumori. Ivosidenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per 2 indicazioni di trattamento: in monoterapia, nei pazienti adulti con colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico con mutazione IDH1, precedentemente trattati con almeno 1 linea di terapia sistemica; in associazione con azacitidina, nei pazienti adulti con nuova diagnosi di leucemia mieloide acuta con una mutazione IDH1 che non sono idonei per la chemioterapia di induzione standard.

Il CCA è un tumore primitivo del fegato, raro e altamente maligno, che origina dai dotti biliari. La sua incidenza è in aumento, ma la diagnosi avviene spesso tardivamente a causa della presenza di sintomi generici e dell’assenza di criteri diagnostici specifici. Il CCA ha un’incidenza stimata di circa 5.400 nuovi casi all’anno in Italia. Inoltre, circa il 40% dei pazienti con CCA presenta almeno 1 alterazione actionable, ossia potenzialmente trattabile con una terapia mirata; tra queste, la mutazione IDH1 è riscontrata nel 15% dei pazienti con CCA intraepatico con un impatto prognostico negativo, correlato a una maggiore aggressività e resistenza alle terapie convenzionali: la sopravvivenza a 5 anni è infatti molto bassa, pari al 17% negli uomini e al 15% nelle donne.

“La disponibilità di ivosidenib apre nuove prospettive terapeutiche nel trattamento del CCA intraepatico per una sottopopolazione di pazienti con limitate opzioni di cura e bisogni ancora insoddisfatti”, dichiara Lorenza Rimassa, professore associato di Oncologia Medica presso Humanitas University e IRCCS Humanitas Research Hospital. “L’efficacia del farmaco è stata dimostrata dallo studio ClarIDHy in cui emerge che nei pazienti trattati con ivosidenib la sopravvivenza libera da progressione mediana si è attestata a 2,7 mesi, rispetto a 1,4 mesi nel gruppo placebo. La terapia, infatti, ripristina un controllo sulla crescita tumorale, rallentando significativamente la progressione della malattia e stabilizzandola. Questo si traduce in un prolungamento della sopravvivenza e, soprattutto, nel mantenimento di una buona qualità di vita, grazie all’elevata tollerabilità del farmaco.”