La terapia chemo-free a durata fissa con venetoclax più rituximab mantiene la propria superiorità rispetto ai regimi standard nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria. Lo evidenziano i dati a 4 anni dello studio clinico MURANO che confermano l’efficacia del meccanismo d’azione in grado di attivare la morte programmata delle cellule tumorali (apoptosi). Il nuovo protocollo recentemente rimborsato dall’Aifa, che ha il potenziale di trasformare gli standard di cura per i pazienti con tumori del sangue, è stato presentato oggi nel corso della conferenza in live streaming Leucemia Linfatica Cronica: Verso una Nuova Terapia Definita nel Tempo. Si tratta del primo regime terapeutico somministrato per un periodo fisso e senza chemioterapia approvato in Italia, con il potenziale per generare risparmi per il Sistema sanitario nazionale.
“Un’analisi di costo-terapia realizzata di recente in Italia ha dimostrato che una terapia con durata definita di 24 mesi genera una spesa inferiore per il SSN di circa 31milioni di euro rispetto ad una terapia cronica”, sottolinea il prof. Antonio Cuneo, Direttore della sezione di Ematologia dell’AOU Arcispedale Sant’Anna di Ferrara. “Nello specifico, l’analisi ha calcolato la minor spesa di una terapia con durata definita rispetto ad una terapia cronica per il trattamento di 1.000 pazienti nell’arco di 37 mesi.”
L’aggiornamento dei dati dello studio Murano a 48 mesi di follow-up ha permesso di confermare l’efficacia sostenuta della combinazione venetoclax più rituximab con durata fissa del trattamento: il 64% dei pazienti aveva raggiunto la negatività della MRD e l’87% di questi pazienti era rimasto libero dalla progressione della malattia 2 anni dopo il trattamento. La MRD, malattia minima residua non rilevabile, è la presenza di meno di una cellula di LLC in 10mila globuli bianchi rimasti nel sangue o nel midollo osseo. Di fatto, in seguito al trattamento, la malattia risulta talmente residuale da non essere rilevabile con gli strumenti diagnostici oggi disponibili. “I pazienti guardano con grande speranza e fiducia ai progressi scientifici e all’arrivo di farmaci con meccanismi d’azione innovativi, che consentono di ottenere una buona qualità di vita e di riappropriarsi del proprio futuro, conducendo una vita normale in remissione dalla malattia”, dichiara Sergio Amadori, Presidente Nazionale AIL, Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma. “I risultati a 48 mesi di follow-up confermano i benefici del trattamento nel ridurre il rischio di progressione della malattia anche due anni dopo lo stop della terapia. Inoltre, il regime a durata fissa di 24 mesi e senza chemioterapia, prevede un costo definito, offrendo ricadute positive dal punto di vista economico-finanziario per le spese del Sistema Sanitario Nazionale.”
Grazie ai risultati dello studio clinico di fase 3 MURANO, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di Venclyxto (venetoclax) in combinazione con rituximab rispetto a bendamustina in combinazione con rituximab, l’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha recentemente approvato la rimborsabilità in Italia per il trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica recidivante/refrattaria (LLC r/r), che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.