In Italia ci sono circa 9mila pazienti con leucemia mieloide cronica, un tumore raro del sangue. Grazie ai progressi della ricerca scientifica l’aspettativa di vita per i pazienti con LMC è oggi sovrapponibile a quella della popolazione generale. Tuttavia, restano alcune sfide importanti da vincere, come evidenziano i risultati dello studio Asc4First, 25%-30% dei pazienti di nuova diagnosi in trattamento con le terapie standard non riescono a raggiungere una risposta adeguata e interrompono o cambiano il trattamento a causa degli effetti collaterali. La ricerca italiana La Qualità di Vita dei Pazienti con LMC, promossa da Novartis Italia e realizzata da Elma Research, evidenzia la necessità di prioritizzare anche i bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine. L’analisi ha approfondito il vissuto dei pazienti con LMC e l’impatto della patologia e dei trattamenti sulla loro vita; sono state coinvolte 146 persone con la diagnosi di LMC, il 51% dei quali sono pazienti in prima linea di trattamento. Circa 1 paziente su 3 valuta negativamente la propria qualità di vita. L’aspetto più gravoso per i pazienti con LMC è dato proprio dagli effetti collaterali della terapia: il 40% dei pazienti li ha sperimentati; per il 36% di loro gli effetti collaterali non sono mai terminati (tra i più frequenti citano stanchezza cronica, crampi, aumento del peso, gonfiore agli occhi, nausea e diarrea presenti anche nelle linee precoci di terapia).
Inoltre circa il 30% dei pazienti riferisce un impatto molto elevato (valutato con un punteggio di 6-7 su una Scala Likert a 7 punti) della vita con LMC sulla sfera psicologica. “Grazie ai trattamenti innovativi, la leucemia mieloide cronica è ora gestibile come una condizione cronica”, dichiara la dott.ssa Elisabetta Abruzzese, dirigente medico Ematologia, Ospedale Sant’Eugenio di Roma. “Tuttavia, nonostante i numerosi traguardi raggiunti, gli effetti collaterali dei trattamenti possono compromettere la quotidianità dei pazienti, rendendo essenziale un approccio che bilanci efficacia e tollerabilità. L’età media alla diagnosi di LMC si attesta attorno ai 60 anni: un’età ancora pienamente attiva, in cui la persona può aspirare ad un coinvolgimento significativo sia nella vita sociale che lavorativa. In questo contesto, la qualità della vita è un aspetto chiave nella gestione clinica.”
Gli effetti collaterali possono anche avere un impatto negativo sull’aderenza alla terapia. In molti casi, la persistenza o la gravità degli effetti indesiderati porta i pazienti a interrompere il trattamento o a saltare delle dosi, riducendo l’efficacia complessiva della gestione della malattia. Un aspetto da non sottovalutare, poiché mantenere un’aderenza è cruciale per garantire il controllo della patologia nel lungo termine. La Chronic Myeloid Leukemia Survey on Unmet Needs CML SUN, condotta su 361 pazienti e oltre 190 Ematologi in diversi Paesi, tra cui l’Italia, ha evidenziato che il 30% dei pazienti ha saltato alcune dosi di trattamento a causa degli effetti collaterali. “La qualità della vita dei pazienti e gli effetti collaterali dei trattamenti possono avere un impatto significativo sull’aderenza alle terapie”, afferma il dott. Fabio Efficace, responsabile Health Outcomes Research Unit e chair WP Quality of Life GIMEMA. “Quando la qualità della vita è compromessa e gli effetti collaterali sono persistenti, i pazienti possono essere meno inclini a seguire rigorosamente il piano terapeutico prescritto. Questa mancanza di aderenza può, a sua volta, influenzare negativamente l’efficacia del trattamento. Pertanto, è essenziale monitorare e gestire attentamente la qualità della vita e gli effetti collaterali, fornendo ai pazienti strumenti per tracciare e riportare i loro sintomi e il loro benessere.”
I nuovi bisogni legati alla gestione quotidiana e alla qualità di vita a lungo termine portano l’opportunità di dare maggiore spazio alla voce dei pazienti durante le discussioni con il proprio clinico sul trattamento, che bilancino gli obiettivi di qualità della vita, efficacia e tollerabilità in tutte le linee terapeutiche. La ricerca CML SUN evidenzia che il 26% dei pazienti ha riferito che le decisioni terapeutiche sono state discusse e prese insieme all’ematologo, mentre oltre il 50% dei clinici dichiara di considerarsi il principale decisore.
