La Commissione Europea (EC) ha approvato roxadustat per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a malattia renale cronica (CKD, chronic kidney disease). “Siamo molto felici che roxadustat sia stato approvato quale primo inibitore orale di HIF-PH per il trattamento di pazienti adulti con anemia sintomatica associata a CKD nell’Unione Europea”, afferma Steven Benner, M.D., M.H.S., president of Development di Astellas. “La recente approvazione offre ai pazienti, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno, la prima opzione terapeutica di una nuova classe di farmaci per la gestione multifattoriale di questa patologia. Ci stiamo impegnando a collaborare con le autorità sanitarie di tutta Europa al fine di rendere disponibile roxadustat per i pazienti adulti con anemia da CKD nei Paesi dell’Unione Europea.”
In tutto il mondo, la CKD colpisce 1 persona su 10 e, di queste, 1 su 5 soffre di anemia. L’anemia da CKD è spesso non trattata o non trattata in modo mirato ed è associata a una significativa compromissione della qualità della vita e alla progressione verso esiti cardiovascolari (CV) e renali avversi. “L’anemia è una complicanza significativa e precoce della malattia renale cronica, che si verifica con maggiore frequenza e impatto man mano che la CKD peggiora, influenzando la vita quotidiana, la cura di sé stessi e la mobilità dei pazienti”, afferma Jonathan Barratt, Ph.D., FRCP, consultant nephrologist e mayer professor of Renal Medicine presso l’Università di Leicester, Regno Unito. “Questa approvazione rappresenta un passo avanti nel rendere disponibile ai pazienti un’opzione terapeutica efficiente e semplice per la gestione dei sintomi dell’anemia e per mantenere i livelli target di emoglobina in modo da ridurre al minimo l’impatto sulla loro qualità della vita.”
Roxadustat è il primo inibitore di HIF-PH, somministrato per via orale, disponibile nell’Unione Europea. Roxadustat aumenta i livelli di emoglobina (Hb) attraverso un diverso meccanismo d’azione rispetto agli agenti stimolanti l’eritropoiesi (ESA) iniettabili, che vengono generalmente somministrati insieme al ferro per via endovenosa. Come inibitore di HIF-PH, roxadustat attiva la risposta naturale del corpo ai ridotti livelli di ossigeno nel sangue. Questa risposta comporta la regolazione di molteplici processi coordinati che portano alla correzione dell’anemia con una ridotta necessità di ferro per via endovenosa.
“Gli inibitori di HIF-PH rappresentano un importante progresso nel trattamento dell’anemia da CKD”, dichiara Mark Eisner, M.D., M.P.H., chief medical officer, FibroGen. “Roxadustat può rappresentare una importante opzione terapeutica per i pazienti affetti da questa patologia.” Questa approvazione segue il parere positivo, espresso a giugno dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA), ad autorizzare roxadustat sulla base dei risultati di un programma di sviluppo clinico di fase 3 che comprende 8 studi clinici multicentrici e randomizzati, che hanno coinvolto 9.600 pazienti in tutto il mondo. I risultati di questo programma supportano l’efficacia di roxadustat nel raggiungimento e nel mantenimento dei livelli target di Hb (10-12 g/dL) in pazienti con anemia sintomatica da CKD, indipendentemente dal fatto che siano dializzati o meno o che siano stati precedentemente trattati con ESA. Il profilo di sicurezza osservato nel programma di sviluppo di roxadustat riflette le popolazioni di pazienti con anemia da CKD studiate ed è paragonabile a quello degli ESA.
