La Food and Drug Administration ha approvato la richiesta di Investigational New Drug IND presentata da Solid Biosciences Inc. per l’avvio della sperimentazione clinica della terapia genica denominata SGT-501, di Solid Bio, per la tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica CPVT, grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati. Inizialmente sviluppata dalla prof.ssa Silvia G. Priori, direttrice della Unità di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia, e dal suo team, la terapia vedrà l’avvio del primo trial clinico sull’uomo, che valuterà sicurezza, tollerabilità e efficacia del trattamento entro la fine del 2025, grazie alla partnership siglata da Maugeri nel 2023 con l’azienda statunitense Solid Biosciences, che si occuperà di sviluppare la fase clinica della terapia. “Dopo decenni in cui la comunità clinica ha riscontrato limitazioni nelle opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da CPVT, è emozionante vedere autorizzata la fase clinica di una terapia che agisce sul meccanismo molecolare alla base della patologia”, dichiara Priori. “Il nostro lavoro ha dimostrato che l’aumento dell’espressione della proteina calsequestrina riduce la frequenza e la gravità delle aritmie stabilizzando la chiusura del canale RyR2. Grazie alla collaborazione con Solid Biosciences, crediamo che SGT-501 possa rappresentare il futuro standard terapeutico per la CPVT.”
Il Laboratorio di Cardiologia Molecolare dell’IRCCS Maugeri Pavia ha lavorato per oltre un decennio allo sviluppo di un trattamento che, sfruttando virus inattivati, consenta di aumentare la produzione della proteina calsequestrina nel cuore, stabilizzando il flusso degli ioni calcio e prevenendo le aritmie. Questo approccio è alla base della terapia genica SGT-501, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano, nonché la designazione per malattia pediatrica rara dalla FDA.
“Siamo profondamente orgogliosi di annunciare questo importante traguardo in aggiunta al riconoscimento ufficiale della terapia come farmaco orfano, destinato al trattamento di una malattia rara”, afferma Luca Damiani, presidente esecutivo di Maugeri. “Il via libera da parte della FDA non rappresenta solo un importante riconoscimento scientifico, ma soprattutto una speranza concreta per i pazienti e le loro famiglie. È per loro che lavoriamo ogni giorno, ed è a loro che dedichiamo questo risultato. Continueremo a investire nella ricerca d’avanguardia, certi che ogni passo avanti verso nuove terapie sia un passo verso una Medicina più equa, accessibile e personalizzata.”
