Somministrata al Policlinico di Milano la prima terapia genica in Italia per il trattamento dell’emofilia B grave o moderatamente grave, malattia rara ereditaria causata dalla carenza del Fattore IX della coagulazione. La somministrazione, indicata solo per pazienti adulti, è stata eseguita presso il Centro Emofilia del Policlinico di Milano, riconosciuto quale riferimento nazionale e internazionale per le malattie emorragiche congenite e Centro Hub della Regione Lombardia per la Rete Malattie Emorragiche Congenite MEC.
Il trattamento, recentemente autorizzato dall’Agenzia Italiana del Farmaco e oggi accessibile tramite il Servizio Sanitario Nazionale, consiste in 1 unica e irripetibile infusione che permette al corpo di produrre autonomamente il Fattore IX, riducendo in modo significativo la necessità delle infusioni periodiche previste dalle terapie sostitutive tradizionali. L’emofilia B è una malattia genetica ereditaria caratterizzata dalla carenza del Fattore IX, una proteina essenziale per la coagulazione del sangue; chi ne è affetto presenta un’elevata tendenza a sviluppare emorragie spontanee o provocate da traumi minimi, spesso localizzate nelle articolazioni e nei muscoli, con il rischio di dolore cronico, danni articolari progressivi e significative limitazioni nella vita quotidiana.
Negli ultimi anni, il Policlinico di Milano ha eseguito i primi trattamenti in Italia di terapia genica per l’emofilia A e ha partecipato a studi internazionali dedicati alle malattie rare della coagulazione, integrando attività clinica, ricerca e formazione: “La terapia genica rappresenta una svolta importante nell’evoluzione del trattamento dell’emofilia B”, dichiara Flora Peyvandi, direttrice del Centro Emofilia del Policlinico. “Per la prima volta disponiamo di un trattamento somministrato in 1 unica infusione, capace di permettere ai pazienti di produrre livelli adeguati di Fattore IX e di ridurre l’impatto della malattia sulla vita quotidiana. È un risultato che nasce dal lavoro congiunto dei nostri professionisti, dalle Istituzioni e dalle Associazioni dei pazienti, e che apre nuove prospettive per la cura di questa malattia.”
“Il trattamento del primo paziente in Italia con terapia genica per l’emofilia B testimonia il ruolo del Policlinico come Ospedale pubblico capace di portare nella pratica clinica le innovazioni che fanno realmente la differenza”, afferma il direttore generale, Matteo Stocco. “Investire nelle competenze, nella ricerca e in un’organizzazione multidisciplinare che valorizzi i professionisti significa garantire ai pazienti cure sempre più avanzate. Questo risultato rappresenta un passo ulteriore nella nostra missione di offrire a tutti l’accesso alle migliori opportunità terapeutiche disponibili.”
