Blinatumomab, prima immunoterapia bispecifica per la leucemia linfoblastica acuta LLA, vince il Prix Galien Italia 2024 nella categoria dei Farmaci Orfani, grazie alla sua avanzata innovazione nel trattamento di questo raro tumore del sangue che colpisce adulti e bambini. Blinatumomab è l’unico farmaco approvato per il trattamento della malattia minima residua (MRD, minimal residual disease), indicatore di una presenza minima di cellule leucemiche non visibili morfologicamente, nonostante il paziente abbia raggiunto la remissione completa, e che potrebbe indurre una recidiva della malattia. Primo anticorpo bispecifico Amgen sviluppato con tecnologia BiTE® (bispecific T-cell engager), blinatumomab rappresenta una delle innovazioni oncologiche più promettenti degli ultimi anni. Gli anticorpi bispecifici BiTE funzionano come “occhiali speciali”, permettendo alle cellule T del nostro sistema immunitario di individuare e attaccare cellule tumorali. Legandosi contemporaneamente a 2 bersagli, gli anticorpi BiTE creano un “ponte” che consente alle cellule T di avvicinarsi alle cellule tumorali, riconoscerle e rilasciare molecole che le neutralizzano.
“Il Prix Galien a blinatumomab è un importante riconoscimento all’innovazione biotecnologica di Amgen, che oggi è in grado di rivoluzionare il trattamento di gravi malattie oncologiche con soluzioni tecnologico/terapeutiche d’avanguardia”, dichiara Lauri Lindgren, presidente e amministratore delegato di Amgen Italia. “La tecnologia BiTE è una di queste e con lo sviluppo di blinatumomab ci permette di offrire ai pazienti affetti da una patologia complessa come la LLA prospettive di cura prima impensabili. Il nostro impegno è ora rivolto a valorizzare tutte le potenzialità di questi farmaci bispecifici, che si stanno rivelando efficaci anche nel trattamento di altre neoplasie, non solo ematologiche.”
La leucemia linfoblastica acuta, malattia rara che rappresenta il 10% circa di tutte le leucemie, è uno dei tumori più frequenti in età pediatrica e durante l’adolescenza. Provocata da un anomalo accumulo di linfoblasti, precursori dei linfociti, ha uno sviluppo estremamente rapido, che viene contrastato con il ricorso ai tradizionali farmaci chemioterapici e con schemi terapeutici che includono trattamenti immunoterapici innovativi. “Nello sviluppo cinico di blinatumomab il nostro Paese ha svolto un ruolo molto significativo”, sottolinea Alessandra Brescianini, medical director di Amgen Italia. “Se oggi questo innovativo immunoterapico è disponibile per i malati di LLA lo si deve anche al contributo degli Ematologi italiani, con i quali Amgen ha avviato e protratto negli anni una fattiva collaborazione scientifica. È una collaborazione che continua, perché la ricerca clinica di Amgen su blinatumomab prosegue, con risultati promettenti: i dati più recenti dimostrano l’efficacia del farmaco anche nelle linee precoci, con possibile beneficio dei pazienti adulti con LLA di nuova diagnosi.” È infatti della scorsa settimana l’annuncio dell’approvazione FDA negli Stati Uniti di blinatumomab per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta nei pazienti adulti e pediatrici nella fase di consolidamento, ovvero in linee più precoci di trattamento.
