Nei giorni scorsi a Roma, presso l’Istituto Luigi Sturzo, è stato presentato l’evento conclusivo del progetto ExploRare 2.0, promosso da ISPOR-Italy Rome Chaptere Cencora PharmaLex, nato nel 2022 con l’obiettivo di rivedere in senso critico e propositivo il percorso e la valutazione che portano al rimborso dei farmaci orfani e per malattie rare. “Sono oltre 2milioni gli Italiani affetti da una malattia rara”, afferma Annalisa Scopinaro, presidente Uniamo. “Maggiore equità e rapidità di accesso ai farmaci sono gli obiettivi prioritari da raggiungere per garantire il diritto alla salute di questi pazienti. Per fare questo a nostro avviso 3 sono gli elementi chiave: coinvolgimento degli interlocutori, in primis i rappresentanti dei pazienti; programmazione e preparazione del sistema. Progetti come ExploRare permettono il confronto fra tutti gli interlocutori in gioco, fornendo al contempo evidenze utili alla programmazione e proposte concrete che possono aiutare il sistema a trovare le migliori soluzioni possibili per assicurare l’accesso ai trattamenti innovativi per i pazienti affetti malattie rare.”
“Questa II edizione del progetto ExpoRare ha analizzato quali farmaci orfani e per malattie rare si prevede potranno arrivare ai pazienti nei prossimi 3 anni”, dichiara Fulvio Luccini, managing director market access Italy di Cencora Pharmalex. “Si sono valutate la forza e la qualità delle evidenze che i farmaci in arrivo potranno sottomettere alle agenzie regolatorie e per la prima volta, quali risorse economiche si prevede debbano essere necessarie per il loro rimborso.”
“Le analisi effettuate hanno rilevato uno sviluppo di farmaci per malattie rare sempre più orientato a completare il percorso fino a Fase III e ad irrobustire le evidenze degli studi pivotali”, afferma Claudio Jommi, professore di Economia Aziendale, Dipartimento di Scienze del Farmaco presso l’Università del Piemonte Orientale, Novara e presidente eletto ISPOR Rome Chapter. “Questi risultati rappresentano una prima evidenza di uno sforzo a venire incontro alle richieste dei soggetti che effettuano valutazione comparativa ai fini dell’accesso ai farmaci dei pazienti affetti da malattie rare.”
“Il modello predittivo elaborato – conclude Andrea Marcellusi, presidente ISPOR Rome Chapter – ha stimato che l’introduzione dei nuovi farmaci per le malattie rare, combinato con le dinamiche di prezzo e di mercato dei farmaci attualmente in commercio, collocherebbe la spesa in una forbice tra un incremento massimo di circa +217milioni di euro in 3 anni e un decremento di circa 72milioni”
