L’Agenzia Italiana del Farmaco Aifa ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, inibitore del complemento C5 a lunga durata d’azione, come terapia aggiuntiva alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti affetti da miastenia gravis generalizzata (gMG, generalised myasthenia gravis) e positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina AChR. La decisione per questa indicazione fa seguito all’approvazione da parte della Commissione Europea nel settembre 2022, basata sui risultati dello studio di Fase III Champion-MG, pubblicati su NEJM Evidence. Nello studio, ravulizumab si è rivelato superiore al placebo nell’endpoint primario di variazione, alla settimana 26, dal basale del punteggio totale del Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Profile MG-ADL, indice che misura le capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane. Inoltre, nei risultati di follow-up prolungato dell’estensione in aperto, si è osservato un beneficio clinico fino a 60 settimane.
La gMG è una malattia neuromuscolare autoimmune, rara, debilitante e cronica che porta alla perdita della funzione muscolare e a un grave indebolimento. In UE si stima siano circa 89mila i casi diagnosticati; circa 17mila le persone che ne sarebbero affette in Italia. “Nella miastenia gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti”, spiega il dott. Michelangelo Maestri Tassoni, del Dipartimento di Neuroscienze AOU Pisana. “Questo porta a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e respirazione. Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita.”
“Ravulizumab agisce in maniera specifica sulla proteina C5 del sistema del complemento, bloccandone l’azione e prevenendo la distruzione della giunzione neuromuscolare e riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento”, affemra il dott. Raffaele Iorio, Università Cattolica del Sacro Cuore, UOC Neurologia Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS. “L’approvazione da parte dell’Aifa di ravulizumab rappresenta un notevole passo avanti per il trattamento della miastenia gravis generalizzata nel nostro Paese, poiché mette a disposizione dei pazienti e dei Medici che li hanno in cura un’opzione terapeutica a lunga durata d’azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana. Il farmaco ha dimostrato infatti un beneficio clinico in un’ampia gamma di pazienti, compresi quelli che continuano a presentare sintomi della malattia anche dopo il trattamento iniziale con la terapia standard.”
“Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno”, dichiara il prof. Renato Mantegazza, presidente dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta AIM, alla quale fanno riferimento i pazienti affetti da miastenia gravis. “È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti.”
“La gestione della malattia è decisamente molto faticosa per intensità e frequenza dei trattamenti, e questo, sovente, può generare scarsa aderenza alla terapia”, dichiara Mariangela Pino, segretario e socio AIM Lazio. “In questo caso, la somministrazione ogni 8 settimane rappresenta per noi pazienti un’innovazione terapeutica importante e un punto di svolta cruciale che ci consente di affrontare in modo diverso la quotidianità. Tutto questo significa poter aspirare a una dimensione di ‘normalità’ che è fondamentale per la realizzazione personale, sociale e professionale di ciascuno.”
