Rilzabrutinib efficace contro trombocitopenia immune persistente ITP. Conclusa la fase sperimentale”

I risultati positivi dello studio registrativo di fase 3 Luna 3 per rilzabrutinib in adulti con trombocitopenia immune persistente o cronica ITP – rara malattia immuno-mediata – rafforzano il profilo di efficacia e sicurezza di rilzabrutinib, un inibitore orale, reversibile e covalente della tirosin-chinasi di Bruton BTK, e supportano ulteriormente il suo potenziale come trattamento first-in-class per la ITP. La risposta piastrinica è stata raggiunta nel 65% (n=86) dei pazienti che hanno ricevuto rilzabrutinib rispetto al 33% (n=23) dei pazienti con placebo. Lo studio ha raggiunto sia l’endpoint primario, con rilzabrutinib che ha dimostrato una risposta piastrinica duratura nel 23% dei pazienti adulti con ITP rispetto allo 0% nel braccio placebo (p<0,0001), sia gli endpoint secondari chiave, tra cui la riduzione del sanguinamento, il numero di settimane con risposta piastrinica, la diminuzione della necessità di utilizzare una terapia di salvataggio e i miglioramenti della fatica fisica e dei parametri relativi alla qualità della vita. Questi risultati sono stati presentati al LXVI Congresso Annuale della Società Americana di Ematologia ASH 2024, recentemente svoltosi a San Diego.

“Le persone che convivono con la trombocitopenia immune e che non possono tollerare o non rispondono ai farmaci finalizzati ad aumentare il conteggio delle piastrine sono a rischio di sanguinamento incontrollato e spesso devono sopportare gli effetti collaterali degli steroidi e delle altre terapie disponibili”, dichiara David Kuter, MD, direttore di Ematologia Clinica presso il Massachusetts General Hospital, professore di Medicina presso la Harvard Medical School, autore dello studio. “Una percentuale significativa di questi pazienti soffre anche di fatica cronica e di una qualità della vita compromessa. I robusti effetti terapeutici che ho visto nei pazienti dello studio Luna 3 rispetto a tutti i parametri di malattia, inclusi miglioramenti clinicamente significativi e sostenuti della conta delle piastrine, dei parametri relativi alla qualità della vita e della riduzione del sanguinamento, sono incoraggianti, con un profilo di sicurezza favorevole.”