Tag: becker
Appello di Associazioni pazienti e Clinici per il farmaco Translarna™ (ataluren)
Le Associazioni di pazienti Parent Project aps, Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare UILDM, Federazione Italiana Malattie Rare UNIAMO, il prof. Eugenio Mercuri, principal...
La Commissione Europea rinvia il parere negativo del Comitato per il...
La Commissione Europea ha rinviato il parere negativo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali su Translarna™...
Diagnosi preimpianto per scoprire più di 10mila malattie genetiche
Emofilia A e B, Beta-Talassemia, Distrofia muscolare di Duchenne e Becker, fibrosi cistica, Sindrome X Fragile, Atrofia muscolare spinale sono solo alcune tra le...
Le distrofie muscolari
Le distrofie muscolari sono caratterizzate dall’assenza, carenza o alterazione di una proteina chiamata distrofina. Queste condizioni, definite in generale distrofinopatie, portano a degenerazione del...