Tag: editing genico
Ipercolesterolemia. “Una strategia per ‘spegnere’ il gene difettoso senza modificare il...
Dopo l’editing genetico, vale a dire la modifica mirata della sequenza di Dna di un gene, arriva quello epigenetico, che potrebbe consentire di modulare...
Giornata Nazionale Contro il Bullismo. “Ridevano per la mia malattia rara....
“A 15 anni la mia vita era difficile. Non uscivo di casa, non avevo amici e iniziavo a dare segni di depressione. A scuola...
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...
Cellule staminali “ingegnerizzate” contro le aritmie cardiache
Cellule staminali “ingegnerizzate” sarebbero in grado di combattere le aritmie cardiache. È quanto emerge da una ricerca internazionale a cui ha partecipato anche l’Italia....
Malattie neurologiche. Le nuove opportunità diagnostiche e terapeutiche secondo la SIN
In Italia oltre 2milioni di persone sono affette da malattie rare. Oltre il 50% di queste patologie ha una componente neurologica, coinvolgendo il sistema...
Via libera dell’Ema per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per trattamento anemia falciforme...
L’Agenzia Europea per i Medicinali Ema ha accolto favorevolmente la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exagamglogene autotemcel (exa-cel) per il trattamento dei...
Leucemia. Applicata per la prima volta tecnica Car-T sperimentale
Alyssa, 13 anni affetta da leucemia linfoblastica acuta resistente e qualsiasi terapia, per la prima volta al mondo è stata trattata con la nuova...
Nuove prospettive contro l’HIV grazie a globuli bianchi modificati geneticamente
Globuli bianchi di tipo B geneticamente modificati iniettati nel paziente per produrre anticorpi neutralizzanti contro il virus HIV, responsabile della malattia. La novità arriva...
Nuova terapia genica somministrata con mRNA per evitare la chemioterapia
Uno studio pubblicato su Cell da un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget), guidati da Luigi Naldini, ha mostrato...
Funziona la terapia genica contro la beta-talassemia
La terapia genica contro la beta talassemia funziona e il 90% dei soggetti trattati guarisce definitivamente. A sottolineare il risultato ottenuto è Franco Locatelli,...