Tag: farmaci orfani
SLA. Concluso lo studio di fase III del farmaco orfano a...
Terminato lo studio clinico di fase III di un farmaco a base di acido tauroursodesossicolico, TUDCA, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano...
Adakveo, il farmaco che previene le crisi vaso-occlusive ricorrenti dell’anemia falciforme
L’anemia falciforme colpisce in Europa circa 50mila persone; in Italia è considerata patologia ematologica rara a causa della difficoltà di diagnosi e tracciamento: i...
Dovprela (pretomanid), nuovo farmaco per la tubercolosi multifarmaco-resistente
La tubercolosi è la principale causa di morte nei pazienti affetti da HIV/AIDS, e ogni anno potrebbe essere responsabile di oltre 1 decesso su...
Ecco perché una malattia si dice rara e perché conviene conoscerle
A livello europeo, una patologia è definita rara se colpisce meno di 1 persona ogni 2mila. Le persone con malattie rare possono essere poche...
Tiopronina: farmaco salvavita consegnato dal Farmaceutico Militare di Firenze al domicilio...
La cistinuria è una malattia rara ereditaria dovuta a mutazioni dei geni SLC3A1 (2p21) e SLC7A9 (19q13.11). Entrambi i geni, presenti nei tubuli renali...
Farmaci orfani in aumento
È in crescita il settore dei farmaci orfani: nel 2017, sono state ben 10 le nuove terapie per le malattie rare su 73 farmaci autorizzati in...