Tag: ferrochelanti
Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....
“In Italia oltre 3milioni di microcitemici”
“La talassemia, nota anche come anemia mediterranea, è la malattia genetica più diffusa al mondo. È una condizione gravissima che si manifesta quando entrambi...
β-talassemia: i risultati a lungo termine della terapia genica
Presentati i risultati aggiornati sull’efficacia e la sicurezza a lungo termine che riflettono i dati fino a 6 anni di terapia genica con betibeglogene...