Tag: malattie rare
Vasculiti ANCA-associate. “Più di 36mila ricoveri negli ultimi 10 anni. Cure...
In occasione della Giornata Mondiale delle Vasculiti, che ricorre oggi, 15 maggio 2025, si riaccende l’attenzione su un gruppo di malattie rare e poco...
Torna Io per Lei, campagna Telethon che celebra le mamme “rare”...
Anche quest’anno, torna la campagna Io per Lei di Fondazione Telethon, dedicata alla forza delle “mamme rare”, al centro della missione della Fondazione nata...
Leucodistrofia metacromatica. “Terapia genica precoce preserva funzione motoria e capacità cognitive”
La leucodistrofia metacromatica MLD è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo di particolari sostanze chiamate sulfatidi, che se non smaltite correttamente...
Leucemia mieloide cronica e qualità di vita
In Italia ci sono circa 9mila pazienti con leucemia mieloide cronica, un tumore raro del sangue. Grazie ai progressi della ricerca scientifica l’aspettativa di...
Ipoparatiroidismo. Inquadramento epidemiologico e clinico. “Nuove prospettive di trattamento e burden...
L’ipoparatiroidismo è una patologia endocrina caratterizzata da deficit totale o parziale di secrezione di paratormone (PTH) da parte delle ghiandole paratiroidi, che determina una...
Malattie rare. A Napoli, congresso sulla terapia del deficit di Arginasi...
Conoscere per Riconoscere e Trattare: Pegzilarginasi, Terapia Innovativa per il Trattamento dell’ARG1-D. Questo il titolo dell’evento scientifico, organizzato da Immedica Pharma, in programma a...
Via libera di Aifa alla rimborsabilità di asfotase alfa. “Pazienti con...
Da oggi i pazienti affetti da ipofosfatasia avranno uno strumento in più per combattere la malattia. L’Agenzia Italiana del Farmaco ha infatti dato il...
Acoramidis, nuova terapia contro l’amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM)
La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di acoramidis, innovazione terapeutica per i pazienti con amiloidosi da transtiretina (ATTR-CM). Il farmaco sarà disponibile...
Malattie reumatologiche rare, FIRA: “Diagnosi tardiva può compromettere la prognosi”
La Fondazione Italiana per la Ricerca in Reumatologia FIRA richiama l’attenzione sulle malattie reumatologiche rare, patologie poco conosciute ma con un forte impatto sulla...
L’Aifa approva spesolimab (spevigo®) contro la psoriasi pustolosa generalizzata, grave malattia...
Diagnosi tardive, quando non mancate, dovute al difficile riconoscimento di forme sfumate, che rallentano l’accesso al percorso di cura; assenza, fino ad oggi, di...