Tag: reshma kewalramani
Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....
Kaftrio® con ivafactor nel trattamento della fibrosi cisitica
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara che colpisce circa 80mila persone in tutto il mondo, di cui 6mila in Italia, riducendone le...
Kaftrio®, il nuovo farmaco contro la fibrosi cistica
La Commissione Europea (CE) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di KAFTRIO® (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) in regime di combinazione con ivacaftor per il trattamento di persone...