giovedì 22 Gennaio 2026
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Tag: staminali ematopoietiche

Letermovir rimborsabile per la prevenzione del citomegalovirus negli adulti riceventi il...

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha annunciato, tramite pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, la rimborsabilità di prevymis® (letermovir) per la profilassi della malattia da citomegalovirus (cmv)...

Anemia falciforme severa SCD o beta-talassemia trasfusione-dipendente TDT. “Terapia genica exagamglogene...

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette...

Leucodistrofia metacromatica. “Terapia genica precoce preserva funzione motoria e capacità cognitive”

La leucodistrofia metacromatica MLD è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo di particolari sostanze chiamate sulfatidi, che se non smaltite correttamente...

Cellule CARCIK efficaci contro la leucemia linfoblastica acuta di tipo B....

Uno studio clinico condotto dalla Fondazione Tettamanti e dall’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dimostrato l’efficacia e l’elevata tollerabilità delle cellule CARCIK ottenute...

“Promossa la terapia genetica contro anemia falciforme SCD e beta-talassemia trasfusione-dipendente...

Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato i dati a lungo termine di Casgevy® (exagamglogene autotemcel, exa-cel) provenienti dagli studi clinici globali condotti su persone affette...

Congresso Ematologia Europea EHA 2024. “Dati a lungo termine positivi di...

Vertex Pharmaceuticals Incorporated annuncia i dati a lungo termine relativi a exa-cel® (exagamglogene autotemcel) provenienti da studi clinici globali su persone affette da anemia...

Terapia genica per immunodeficienza (ADA-SCID). “Positivi i risultati a lungo termine”

La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici. È quanto emerge da...

Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....

Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...

Appello Società Italiana di Igiene in favore della vaccinazione dei pazienti...

Promuovere una collaborazione intersettoriale per affrontare le tematiche cruciali di Sanità pubblica diventa l’obiettivo prioritario della Settimana Europea di Salute Pubblica EUPHW. Dal 22...