Tag: terapia genica
SIN: “10 regole per salvaguardare la salute del cervello”
Le malattie neurologiche costituiscono oggi la principale causa di disabilità e la seconda causa di morte in Italia. Con oltre 6milioni di persone coinvolte...
Aifa approva la rimborsabilità terapia genica per l’emofilia B
L’Agenzia Italiana del Farmaco, nella seduta del 29 luglio 2025, ha approvato la rimborsabilità di Hemgenix® (etranacogene dezaparvovec), la prima terapia genica one-shot per...
Torna a vedere il primo paziente al mondo trattato con nuova...
“Ho accettato di essere il primo paziente, non solo per me, ma per tutti quelli che vivono le mie stesse difficoltà. Prima della terapia...
Maugeri: “Via libera dell’FDA alla sperimentazione della terapia genica contro la...
La Food and Drug Administration ha approvato la richiesta di Investigational New Drug IND presentata da Solid Biosciences Inc. per l’avvio della sperimentazione clinica...
Anemia falciforme severa SCD o beta-talassemia trasfusione-dipendente TDT. “Terapia genica exagamglogene...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato dati positivi a lungo termine relativi a exagamglogene autotemcel (exa-cel) derivanti da studi clinici globali condotti su persone affette...
Leucodistrofia metacromatica. “Terapia genica precoce preserva funzione motoria e capacità cognitive”
La leucodistrofia metacromatica MLD è causata da mutazioni in un gene responsabile del metabolismo di particolari sostanze chiamate sulfatidi, che se non smaltite correttamente...
Lombardia. “Oltre 11mila neonati sottoposti a screening per la leucodistrofia metacromatica”
Dal 15 luglio 2024, in Lombardia sono oltre 11mila i neonati sottoposti al test di screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica MLD, gravissima malattia...
Campania. “Nuovi farmaci e terapie geniche per la cura delle malattie...
Alla ricerca di nuovi farmaci, terapie sostitutive e geniche in grado di offrire ai pazienti risposte e guadagnare vita e salute nel tempo è...
Ferrara. “Terapia genica sperimentale per la maculopatia”
Nuova terapia genica sperimentale impiegata al Sant’Anna di Cona (FE) per il trattamento della maculopatia correlata all’età, tra le principali cause di perdita visiva...
Linfociti CAR-T, AIL: “Il Futuro È Già Qui. In cura 1.400...
A 5 anni dall’arrivo in Italia della prima terapia genica anticancro, le CAR-T (chimeric antigens receptor t-cells), terapie avanzate basate sulla modifica e sul...