Tag: terapia genica
Le esigenze individuali degli emofilici e il ruolo dei nuovi farmaci
“Semplicità di utilizzo, migliorati parametri farmacocinetici e flessibilità dei regimi di trattamento in relazione alle esigenze cliniche individuali sono le tre caratteristiche principali del...
Mucopolisaccaridosi di tipo VI: sperimentata la prima terapia genica
Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto...
La nuova pelle del “bambino farfalla”
Pubblicato su Nature uno studio d’avanguardia sul primo intervento salvavita al mondo di terapia genica con cellule staminali epidermiche geneticamente corrette, sviluppato da un...
“Come a Casa”, progetto Telethon per aiutare le famiglie con malattie...
Si tratta di un programma di sostegno e assistenza per tutte quelle famiglie con bambini affetti da patologie genetiche rare che da tutto il...
Scoperti i meccanismi genetici che regolano la crescita del tumore
Dalla ricerca sulle malattie genetiche rare arriva un’importante scoperta sui meccanismi che regolano la crescita tumorale. Studi condotti all’Istituto Telethon di Genetica e Medicina...
Geni in soccorso dell’udito
Ogni volta che un evento lesivo come infiammazione, trauma o altro colpisce l’organo dell’udito, soprattutto la parte esterna e media, si ha una diminuzione...
Rimborsabile a tutte le età il nuovo farmaco per l’emofilia
Bay 81-8973 (octocog alfa) è un fattore VIII ricombinante, non modificato a catena intera, che negli studi clinici ha dimostrato di mantenere l’emostasi e...
Il ruolo del rame nella malattia di Alzheimer
I difetti nel metabolismo del rame hanno un ruolo in alcune malattie come il morbo di Wilson, la malattia di Menkes e l’Alzheimer. “La...
Terapia genica, sempre più vicina alla realtà
La terapia genica, ovvero la possibilità di correggere e trasferire geni modificando così le “istruzioni” di funzionamento delle cellule, è ormai una realtà, anche terapeutica: sono...
Il ruolo del rame nell’Alzheimer
I difetti nel metabolismo del rame hanno un ruolo in alcune malattie come il morbo di Wilson, la malattia di Menkes e l’Alzheimer: il...