Tag: terapia genica
Atrofia muscolare spinale. Al via lo screening nel Lazio e in...
I bambini che nasceranno nel Lazio e in Toscana avranno un’opportunità di salute in più: un test gratuito permetterà di sapere subito se si...
Terapia genica efficace contro grave sindrome emorragica
La terapia genica si conferma cura efficace per la sindrome di Wiskott-Aldrich, malattia genetica rara e potenzialmente fatale che colpisce le cellule del sangue....
Malattia di Huntington e nuove terapie
Biomarcatori per il monitoraggio della terapia, modelli terapeutici innovativi e il ruolo dei pazienti all’interno del processo di ricerca: sono tre i messaggi chiave...
“Stop alla sperimentazione su gameti ed embrioni”, l’appello degli scienziati
Una moratoria di almeno 5 anni che per il momento blocchi qualsiasi sperimentazione clinica dell’editing genetico su gameti ed embrioni umani destinati all’impianto nell’uomo: a proporlo oggi...
Ccp1, il gene scoperto al Gaslini di Genova che provoca la...
L’Istituto pediatrico Giannina Gaslini di Genova ha partecipato all’identificazione di un nuovo gene chiamato Ccp1, ritenuto responsabile della patologia. “La ricerca ha coinvolto 13 pazienti...
Beta-talassemia: studio dimostra sicurezza e efficacia della terapia genica
La terapia genica, soprattutto se somministrata in giovane età, potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea e...
Anemia falciforme, funziona la terapia genica
L’anemia falciforme (AF) è una malattia genetica grave, progressivamente debilitante e potenzialmente letale, causata dalla produzione di emoglobina anomala falcifemica (HbS), che porta alla...
Virus per potenziare terapia genica con cellule staminali
La terapia genica ha già raggiunto importanti successi ma la sua applicazione è ancora ristretta a poche malattie e a pochi tipi di cellule:...
Cellule staminali del sangue: terapia genica svela albero genealogico
Bastano poche settimane, a seguito di un trapianto di midollo, perché l’intero tessuto sanguigno, comprensivo di un sistema immunitario funzionante, si rigeneri. Comprendere come avviene questo processo permetterebbe...
LentiGlobin, la terapia genica per la talassemia
LentiGlobin™, la terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-ß0/ß0, ha ottenuto la...