Tag: terapia genica
Cellule staminali del sangue: terapia genica svela albero genealogico
Bastano poche settimane, a seguito di un trapianto di midollo, perché l’intero tessuto sanguigno, comprensivo di un sistema immunitario funzionante, si rigeneri. Comprendere come avviene questo processo permetterebbe...
LentiGlobin, la terapia genica per la talassemia
LentiGlobin™, la terapia genica sperimentale per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da ß-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) con genotipo non-ß0/ß0, ha ottenuto la...
AveXis 302, la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale
Entro luglio sarà avviata nel nostro Paese la sperimentazione per la terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (SMA). Si chiama AveXis 302 – questo...
Cellule staminali e ingegneria tessutale contro fistole perianali complesse
Una terapia a base di cellule staminali mesenchimali allogeniche, che hanno dimostrato di possedere proprietà anti-infiammatorie e rigenerative dei tessuti, è stata approvata in...
Hiv, nuove speranze per la prevenzione
Secondo una ricerca condotta sul modello animale, l’infezione da HIV si potrebbe prevenire. Infatti sembra che le cellule staminali ematopoietiche o cellule progenitrici (HSPCs),...
Nuova tecnica di terapia genica per malattie metaboliche e neurodegenerative
In molte malattie neurodegenerative le cellule del sistema immunitario che hanno il compito di difendere il sistema nervoso centrale – dette microglia – giocano...
Nuova cura per la ceroidolipofuscinosi neuronale, rara malattia genetica
La ceroidolipofuscinosi neuronale di tipo 2 (malattia CLN2) è una rarissima malattia genetica. Si manifesta intorno ai due o tre anni, attraverso epilessia e...
Le esigenze individuali degli emofilici e il ruolo dei nuovi farmaci
“Semplicità di utilizzo, migliorati parametri farmacocinetici e flessibilità dei regimi di trattamento in relazione alle esigenze cliniche individuali sono le tre caratteristiche principali del...
Mucopolisaccaridosi di tipo VI: sperimentata la prima terapia genica
Presso il Dipartimento di Pediatria del Policlinico Federico II, per la prima volta al mondo, un paziente con mucopolisaccaridosi di tipo VI ha ricevuto...
La nuova pelle del “bambino farfalla”
Pubblicato su Nature uno studio d’avanguardia sul primo intervento salvavita al mondo di terapia genica con cellule staminali epidermiche geneticamente corrette, sviluppato da un...