Tag: terapia genica
Cardiopatia aritmogena. “Nuove prospettive di cura dalla terapia genica”
La cardiopatia aritmogena è una malattia genetica rara, caratterizzata da una riduzione della capacità di contrarsi del muscolo cardiaco associata a frequenti e intense...
Emofilia A grave. “Prima somministrazione della terapia genica in un paziente...
È un giovane uomo il primo paziente ad aver ricevuto la terapia genica per l’emofilia A grave. L’infusione è avvenuta a inizio aprile al...
Giornata delle Malattie Neuromuscolari 2024. Dal miglioramento della diagnosi alle novità...
Migliorare diagnosi, terapie e presa in carico multidisciplinare delle persone con malattie neuromuscolari tra cui distrofie muscolari, atrofia muscolare spinale, sindromi miotoniche. Se ne...
Ipercolesterolemia. “Una strategia per ‘spegnere’ il gene difettoso senza modificare il...
Dopo l’editing genetico, vale a dire la modifica mirata della sequenza di Dna di un gene, arriva quello epigenetico, che potrebbe consentire di modulare...
Emofilia A. Approvata prima terapia genica. Policlinico di Milano Centro hub...
Regione Lombardia ha individuato il Policlinico di Milano quale Centro hub per la prescrizione e la somministrazione della prima terapia genica per trattare l’emofilia...
Terapia genica per immunodeficienza (ADA-SCID). “Positivi i risultati a lungo termine”
La terapia genica per la rara immunodeficienza ADA-SCID conferma anche sul lungo periodo un rapporto favorevole tra rischi e benefici. È quanto emerge da...
Beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) e anemia falciforme severa (SCD). La CE approva...
La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per Casgevy™ (exagamglogene autotemcel, exa-cel), una terapia di editing genico basata su tecnologia CRISPR/Cas9....
Giornata Nazionale Contro il Bullismo. “Ridevano per la mia malattia rara....
“A 15 anni la mia vita era difficile. Non uscivo di casa, non avevo amici e iniziavo a dare segni di depressione. A scuola...
A Luigi Naldini il premio alla carriera Phacilitate Lifetime Achievement Award...
Il prof. Luigi Naldini – direttore dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica SR-Tiget di Milano, ordinario di Istologia e di Terapia Genica e...
Bambino Gesù di Roma: “3 giovani con malattia autoimmune (lupus e...
Sono 3 i giovani pazienti – 2 ragazze Italiane e 1 bambino Ucraino di 12 anni – affetti da malattia autoimmune trattati al Bambino...