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“Promossa la terapia genetica contro anemia falciforme SCD e beta-talassemia trasfusione-dipendente...
Vertex Pharmaceuticals Incorporated ha annunciato i dati a lungo termine di Casgevy® (exagamglogene autotemcel, exa-cel) provenienti dagli studi clinici globali condotti su persone affette...
Casgevy™ (exagamglogene autotemcel), prima terapia genica per il trattamento di beta-talassemia...
Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali EMA ha espresso parere positivo per l’approvazione condizionata di Casgevy®...
Adakveo, il farmaco che previene le crisi vaso-occlusive ricorrenti dell’anemia falciforme
L’anemia falciforme colpisce in Europa circa 50mila persone; in Italia è considerata patologia ematologica rara a causa della difficoltà di diagnosi e tracciamento: i...
Nuovi farmaci per la terapia dell’anemia falciforme
La Commissione Europea ha approvato Adakveo® (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive ricorrenti (VOC) o “crisi dolorose” nei pazienti con anemia falciforme a...
Terapia genica efficace nei soggetti con anemia falciforme
In occasione dell’edizione virtuale del XXV Congresso annuale della European Hematology Association (EHA25), bluebird bio annuncia che i nuovi dati derivanti dallo studio di...
Anemia falciforme (AF): terapia genica produce emoglobina anti-falcemica
Dopo 6 mesi di trattamento la terapia genetica con LentiGlobin nell’anemia falciforme produce emoglobina anti falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale....