L’uso innovativo del triossido di arsenico (ATO) in compresse per via orale, e non più per via endovenosa, il miglioramento dei regimi terapeutici per il trattamento dei pazienti anziani, fino alle nuove scoperte sulle complicanze della malattia e post trattamento. Sono questi alcuni dei principali temi che Ematologi italiani e internazionali hanno affrontato durante l’VIII Simposio Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica LAP, svoltosi nei giorni scorsi a Roma. Nel corso dell’evento sono state discusse le ultime sfide da superare nel trattamento dei pazienti affetti da questa malattia, in memoria del prof. Francesco Lo Coco, prematuramente scomparso nel 2019, e che con le proprie ricerche ha contribuito allo studio della LAP, conosciuta anche come “leucemia fulminante”.
La prof.ssa Maria Teresa Voso, ordinario di Ematologia del Policlinico Universitario di Roma Tor Vergata, e Marco Vignetti, presidente della Fondazione GIMEMA, hanno ripercorso il presente e il futuro della patologia. “Franco Mandelli fu il primo Ematologo italiano a imparare a riconoscere questa strana forma di leucemia, imparando a Parigi dallo scopritore della malattia, l’ematologo Jean Bernard”, dichiara Vignetti. “Le ricerche di Mandelli sono state completate da Lo Coco, grazie anche alla sua grande capacità organizzativa, oltre che quelle proprie di valido ricercatore e laboratorista. Egli ha saputo mettere insieme gruppi di Paesi diversi, grazie alle sue doti umane ed alla sua competenza: dal Canada alla Spagna, dalla Germania fino all’Australia.”
Con l’VIII Simposio Internazionale sulla Leucemia Acuta Promielocitica, la Fondazione GIMEMA si è impegnata a portare avanti questa eredità e a continuare in questa direzione per ottenere i migliori risultati possibili dalla cooperazione internazionale nella ricerca scientifica. Harry J. Iland, professore di Medicina all’Università di Sydney, Australia, e medico specialista al Royal Prince Alfred Hospital, ha presentato i risultati di uno studio rilevante sull’uso dell’arsenico per via orale. La terapia standard a base di ATO richiede infusioni prolungate di 2 ore. Tale procedura, sebbene efficace, comporta un impatto sull’utilizzo delle risorse ospedaliere e sulla comodità del paziente. L’ATO orale potrebbe così rappresentare un’alternativa vantaggiosa dal punto di vista economico e forse anche in termini di sicurezza, ma attualmente la sua disponibilità per uso clinico è limitata principalmente alla Cina e a Hong Kong. Lo studio di Iland si è concentrato sulla disponibilità di una nuova formulazione orale di ATO, sviluppata come parte della terapia di consolidamento standard del trattamento della LAP. La ricerca ha confermato la bioequivalenza tra la somministrazione orale e quella endovenosa, il che potrebbe aprire nuove prospettive nella gestione della malattia. Nella Riunione Nazionale GIMEMA, sono state presentate le attività di ricerca in corso, gli studi e i progetti portati avanti dai nove gruppi di lavoro che abbracciano la gran parte delle patologie ematologiche – di natura sia neoplastica sia non – e affrontano argomenti più “trasversali”, come la qualità di vita e le complicanze infettive che, come noto, sono molto frequenti in pazienti sottoposti a terapie come il trapianto di midollo. Gli studi in corso promossi da Fondazione GIMEMA sono oltre 50, e vedono la partecipazione attiva della quasi totalità dei Centri ematologici italiani, diffusi su tutto il territorio nazionale, che afferiscono alla rete GIMEMA. Da segnalare, inoltre la sessione del Simposio dedicata alle attività di laboratorio, sia per la parte assistenziale (Rete LabNet) sia per la parte di ricerca traslazionale.