La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di zilucoplan, come terapia add-on a quella standard, per il trattamento della miastenia gravis generalizzata (gMG), in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR). Zilucoplan è un peptide inibitore della componente 5 della cascata del complemento (inibitore C5), da autosomministrarsi 1 volta al giorno, per via sottocutanea per il trattamento di pazienti adulti con gMG, positiva agli anticorpi AChR. Come inibitore del C5, zilucoplan blocca il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare, attraverso un duplice meccanismo d’azione mirato. I vantaggi dell’autosomministrazione sottocutanea si possono riassumere in una eliminazione degli spostamenti per raggiungere l’ospedale; una minor sovrapposizione con gli impegni lavorativi e una maggiore indipendenza. A differenza di altri inibitori monoclonali del complemento C5, zilucoplan, come peptide, può essere utilizzato in associazione con immunoglobuline per via endovenosa e plasmaferesi, senza la necessità di dosaggi supplementari. Tra gli eventi avversi più frequentemente sono stati segnalati: reazioni nel sito di iniezione (ecchimosi, 13,9%; dolore 7,0%) e infezioni del tratto respiratorio superiore (rinofaringite, 5,2%; infezione del tratto respiratorio superiore, 3,5%; sinusite 3,5%).
La gGM è una malattia autoimmune rara, cronica, fluttuante, con manifestazioni fenotipiche eterogenee, caratterizzata da disfunzioni e danni a livello della giunzione neuromuscolare (NMJ). Si ritiene che diversi fattori siano alla base della patologia, tra cui il sistema del complemento, le cellule immunitarie e gli auto-anticorpi IgG patogeni.